來源：人民日報健康客戶端
作者：記者 韓金序
頻道：兩會專題
漸凍症（肌萎縮側索硬化，ALS）等神經退行性疾病，因發病機制複雜、新藥研發難度大，長期以來是全球臨床治療領域的重點與難點。近年來，隨著人工智慧（AI）技術在醫藥領域的深度應用，這些問題正逐步得到破解。3月18日，人民日報健康客戶端“2026兩會健康策”邀請北京大學第三醫院神經內科主任樊東升教授與劑泰科技聯合創始人兼CEO賴才達博士，共同探討AI如何賦能漸凍症治療與新藥研發。
破解傳統研發瓶頸，AI加速新藥篩選與臨床轉化
“漸凍症發現近200年來，全球範圍內獲批的藥物寥寥無幾。”樊東升表示，新藥研發本就面臨耗時長、耗資大等難題，漸凍症這類罕見病更是難上加難。傳統模式猶如大海撈針，從上萬種化合物中篩選，再歷經細胞、動物到臨床的漫長驗證，往往需要至少十年時間和十億美金以上的投入。
AI的介入正在改變這一局面。“人工智慧現在可以通過計算，推算可能的新靶點，也可以嘗試‘老藥新用’，大大縮短研發時間。”樊東升說，更重要的是，AI還能解決臨床患者異質性強的難題，實現對入組患者臨床症狀評分的完全量化，進而達成臨床方案的優化。
從製劑創新到遞送，AI賦能全鏈條精准治療
AI賦能的新藥已經走入現實。以MTS-004專案為例，這是國內以AI製劑創新率先完成III期臨床試驗的假性延髓情緒失控藥物（PBA，表現為無法控制的強哭強笑），有望填補國內PBA治療領域尚無獲批藥物的空白。PBA症狀在漸凍症、帕金森病、阿爾茨海默病等多種疾病患者中普遍存在，嚴重影響生活品質，但臨床上卻長期缺乏有效藥物。
賴才達介紹，立項之初，團隊基於對患者需求的深度理解，設定了明確的臨床目標。隨後，在2萬多個劑型預測中，公司自研的AI 小分子製劑優化平臺AiTEM將臨床前製劑優化週期從行業平均的1～2年縮短至3個月內完成，MTS-004從立項到完成III期臨床試驗僅耗時38個月，大大縮短了傳統研發所需的漫長時間。
AI製劑創新只是小試牛刀，AI納米遞送帶來的是一場新藥研發革命。賴才達用一個形象比喻解釋了AI賦能的納米遞送技術：“‘火箭’負責將‘衛星’（藥物）精准導航到病灶，AI就是設計這枚‘火箭’的關鍵。”
人體內有30萬億個不同的細胞，環境複雜。如果把人體看成一個大語言數據的模型庫，疾病是其中部分細胞代碼出現錯誤，治療的核心在於如何把錯誤代碼改寫回健康代碼。其中，讓藥物精准抵達病變細胞是關鍵問題。賴才達解釋，劑泰科技通過AI解碼不同納米材料的特性，把搭載遞送的“黑盒子”變成“白盒子”，實現了“納米火箭”精准導航到目標組織或器官的目的。
賴才達說：“以前的藥打進去後是全身跑的，好像你要繞地球一圈，才能找到壞人在哪兒，是效率非常低的成藥模式。腫瘤和很多自體免疫性疾病的病根往往躲在組織深處，人體免疫細胞找不到。現在，我們可以把藥物分解成兩個不同成分，通過一個火箭導引，找到目標化學資訊後鎖定，再放出炸藥包精准轟炸。”這種“指哪打哪”的精准遞送，不僅可以提升藥物療效，更擴大了安全窗口，讓很多因毒性或安全性問題無法成藥的分子，重新獲得了“上崗”機會。
展望未來，兩位專家對AI賦能下的醫藥創新充滿信心。樊東升認為，中國擁有豐富的罕見病臨床資源，這本身就是巨大的優勢。通過AI實現精准靶點篩選，漸凍症有望從一個“不治之症”轉變為可控的慢性病。賴才達表示，AI制藥只是剛剛開始，數據能力、轉化速度和臨床優勢會形成更強的合力，在抗體藥物、細胞與基因藥物等研發領域，中國有望實現“彎道超車”，從跟隨者轉變為引領者。
